Aldurazyme

Prospect

Compozitie
Aldurazyme este o solutie perfuzabila (picurare in vena) care contine substanta activa laronidaza.

Actiune terapeutica
Aldurazyme se utilizeaza la pacientii cu diagnostic confirmat de mucopolizaharidoza de tip I (MPZ I; deficit de α-L-iduronidaza) pentru tratarea simptomelor non-neurologice ale bolii (simptome care nu au legatura cu creierul sau cu nervii). MPZ I este o boala ereditara rara, in care nivelul de activitate al enzimei α-L-iduronidaza este mult redus fata de normal. Acest lucru inseamna ca anumite substante denumite glicozaminoglicani (GAG) nu sunt metabolizate, astfel incat se acumuleaza in majoritatea organelor din organism si produc afectiuni la nivelul acestora. Manifestarile non-neurologice ale MPZ I pot fi ficatul marit, articulatii rigide, care ingreuneaza miscarile, reducerea volumului pulmonar, afectiuni cardiace si afectiuni oculare.

Doze si mod de administrare
Tratamentul cu Aldurazyme trebuie supravegheat de un medic care are experienta in tratarea pacientilor care sufera de MPZ I sau de alte boli metabolice ereditare. Aldurazyme trebuie administrat intr-un spital sau intr-o clinica in care este disponibil un echipament de resuscitare, putand fi necesar ca, inainte de perfuzie, pacientilor sa li se administreze anumite medicamente pentru prevenirea unei reactii alergice. Aldurazyme se administreaza o data pe saptamana sub forma de perfuzie. Este destinat pentru tratamentul de lunga durata.